ตัดโครโมโซมต้นเหตุดาวน์ซินโดรมสำเร็จ
วงการแพทย์ทั่วโลกจับตามอง! ทีมนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยมิเอะ ประเทศญี่ปุ่น นำโดย ดร.เรียวทาโร ฮาชิซูเมะ ประสบความสำเร็จครั้งแรกในการ “ลบ” โครโมโซมคู่ที่ 21 ส่วนเกิน ซึ่งเป็นต้นเหตุของ ดาวน์ซินโดรม ด้วยเทคโนโลยี CRISPR-Cas9 สุดล้ำ
เทคนิคนี้เรียกว่า allele-specific editing ที่สามารถตัดเฉพาะโครโมโซมเกินออกไปอย่างแม่นยำ ส่งผลให้เมื่อเซลล์แบ่งตัว โครโมโซมที่ไม่เสถียรถูกกำจัดออกตามธรรมชาติ เหลือโครโมโซม 21 เพียง 2 ชุดเหมือนคนปกติ
ผลการทดลองทำได้สำเร็จถึง 30.6% ของเซลล์ และยังคงมีการทำงาน การสร้างโปรตีน และการรอดชีวิตไม่ต่างจากเซลล์ปกติ
แม้ยังต้องใช้เวลาอีกหลายปีเพื่อทดสอบด้าน ความปลอดภัยและประสิทธิภาพ ก่อนนำมาใช้รักษาจริงในมนุษย์ แต่การค้นพบครั้งนี้ถือเป็น ก้าวประวัติศาสตร์ ที่อาจเปลี่ยนการดูแลผู้ป่วยดาวน์ซินโดรม จาก “การรักษาอาการ” → ไปสู่ “การแก้ที่ต้นเหตุ”
งานวิจัยนี้ได้รับการตีพิมพ์ใน PNAS Nexus และกำลังสร้างแรงสั่นสะเทือนครั้งใหญ่ให้กับวงการพันธุศาสตร์และครอบครัวผู้ป่วยทั่วโลก